Además, España tarda más en financiar los nuevos medicamentos huérfanos que el promedio europeo, según el último informe Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa 2024 (indicador de espera). En Europa, son 611 días, un hecho que También ha empeorado Con respecto al ejercicio 2023, cuando eran 542 días.

El tiempo que pasa de la autorización de EMA hasta que el medicamento esté disponible para pacientes con enfermedad rara. es diferente dependiendo de cada país. Según el análisis del consultor de IQVIA, puede variar de solo tres meses a dos años y medio.

Sobre esta tendencia del aumento de los días hasta el financiamiento de un medicamento huérfano, ha hablado a Isabel Pneros, director del Departamento de Provisión Farmacéutica y Acceso de Farmaindustria. En una conversación con este periódico, recordó que estas terapias «están autorizadas con un nivel de información que nunca alcanzará la medicina convencional».

Además, «La investigación es más costosa y el reclutamiento de pacientes para ensayos clínicos es más difícil.«, Dado que este tipo de patologías son raras. En el caso de España», creemos que la diferencia de un medicamento huérfano no se percibe al decidir el financiamiento «, continuó.

Disponibilidad

En el período entre 2020 y 2023, el organismo regulador europeo autorizó un total de 66 medicamentos huérfanos. España tiene 41 de ellos (62%), pero algunos de ellos con Restricciones. Específicamente, 46%.

Si atendemos los datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Húropan y Ultrahróficos (AELMHU), España financió 17 medicamentos huérfanos en 2024. Una cifra que triplica la de 2020, cuando solo se autorizaron cinco terapias.

El último informe publicado por el empleador también enfatiza que los 17 nuevos productos financiados a lo largo de 2024, casi la mitad de ellos han esperado un promedio de entre uno y dos años para obtener el financiamiento, y 30% más de 2 años.

Además, 16 de los 17 medicamentos huérfanos que han obtenido el precio y el financiamiento lo han hecho Después de gastar al menos dos veces a través de la Comisión de Precios (CIPM). Y de estos, 8 fueron hasta tres veces hasta la aprobación del Ministerio de Salud para su inclusión en el SNS.

A pesar de la buena evolución de los últimos años, la verdad es que actualmente en España Hay 46 medicamentos huérfanos sin financiamientoUno más que en 2023, según Aelmhu.

De estos, la mitad (23) ha recibido una resolución de financiamiento negativo, mientras que la otra mitad (23) o está en estudio o su financiamiento aún no se ha solicitado.

Inversión

Aunque el tiempo entre la aprobación y el financiamiento ha aumentado en España, la verdad es que la disponibilidad de medicamentos huérfanos ha mejorado, que pasó del 51% en 2023 al 62% en 2024, según el informe de espera.

A pesar de esto, es necesario «Más inversión pública e incentivos«Para avanzar en la investigación de enfermedades raras que aún no tienen un tratamiento, dijo la agricultura en un comunicado con motivo del día de la enfermedad rara.

La industria farmacéutica ve la Recuperar diagnóstico y el intercambio, a nivel de todo el sistema nacional de salud, de nuevos biomarcadores de diagnóstico y la realización de la detección neonatal.