Este premio distingue a los dos científicos como pioneros de la inmunoterapia con células CAR-T, una estrategia que ha transformado el abordaje de determinados cánceres de la sangre, en particular las leucemias y los linfomas resistentes a los tratamientos convencionales. Su trabajo, desde la investigación básica hasta los primeros ensayos en pacientes, supuso un cambio de paradigma en oncología.

La técnica consiste en extraer linfocitos T, células clave del sistema inmunológico, de la propia sangre del paciente y modificarlos genéticamente en el laboratorio para que expresen un receptor artificial en su superficie, llamado CAR (receptor de antígeno quimérico). Éste actúa como un radar capaz de reconocer proteínas específicas presentes en las células tumorales. Una vez reinyectadas en el paciente, estas células reprogramadas identifican y destruyen selectivamente el cáncer.

Michel Sadelain fue uno de los primeros en explorar, en los años 1990, cómo “enseñar” al sistema inmunológico a combatir los tumores mediante ingeniería genética. Tras las primeras generaciones de receptores, su equipo logró desarrollar células CAR-T capaces de sobrevivir y multiplicarse en el organismo. En 2003, demostró en modelos experimentales que pueden erradicar células malignas dirigidas contra la proteína CD19, presente en leucemias y linfomas.

El salto decisivo a la clínica lo dio Carl June. En 2010 trató a los primeros pacientes con leucemia avanzada que ya no respondían a ningún tratamiento. Los resultados superaron las expectativas: algunos pacientes lograron una remisión completa después de una única infusión. De hecho, uno de los primeros pacientes retuvo células CAR-T activas en su cuerpo durante más de una década.

Tras estos ensayos, la Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó en 2017 la primera terapia CAR-T para determinados cánceres hematológicos, decisión seguida un año después por la Agencia Europea de Medicamentos. Desde entonces, más de 50.000 pacientes han sido tratados con estas terapias, consideradas la primera “medicina viva” de la historia: células que no se metabolizan como un fármaco convencional, pero que pueden persistir durante años en el organismo y mantener su acción antitumoral.

España ha jugado un papel protagonista en este ámbito. El Hospital Clínic de Barcelona desarrolló uno de los primeros programas académicos CAR-T de Europa, que le permitió tratar a cientos de pacientes y reducir costes. Varios expertos españoles que apoyaron la solicitud destacan que el país se encuentra entre los más avanzados en el desarrollo de estas terapias celulares.

El reto ahora es extender su eficacia a tumores sólidos -como los de mama, colon o páncreas-, donde los resultados son hasta ahora más discretos debido a la complejidad biológica de estos cánceres. Sin embargo, miles de laboratorios en todo el mundo están trabajando para superar estos obstáculos y ampliar el alcance de la inmunoterapia genética.

Además, el potencial de CAR-T se extiende más allá de la oncología. Estudios recientes destacan su posible utilidad en enfermedades autoinmunes como el lupus e infecciones crónicas como el VIH. Lo que empezó como una hipótesis arriesgada se ha convertido en una de las revoluciones médicas del siglo XXI. Reprogramar nuestras propias defensas ya no es ciencia ficción, sino una estrategia terapéutica que sigue superando los límites.