Él Hospital Alemán Trias logró administrar un fármaco capaz de aliviar los síntomas en el 2% de los pacientes con ELA . La terapia ya ha sido aplicada a un paciente de 44 años diagnosticado de ELA asociada a una mutación en el gen SOD1, alteración que representa aproximadamente 2% de todos los casos y es la segunda causa más común de ELA hereditaria.

La medicina, llamada Tofersenha demostrado la capacidad de retardar la progresión de la enfermedad, aumentar la fuerza muscular y preservar la capacidad respiratoria. Aunque no es una cura, abre una nueva ventana terapéutica para un grupo concreto de pacientes que hasta ahora tenían opciones muy limitadas.

La aprobación de este tratamiento se produjo después de la Agencia Europea de Medicamentos autorizará su uso compasivo en 2024. Posteriormente, el Ministerio de Salud financió recientemente su administración, lo que permitió su aplicación en centros de salud especializados. También es la primera terapia autorizada en la Unión Europea para la ELA desde 1996.

La eficacia del fármaco se confirmó en un ensayo clínico internacional en el que participaron cerca de un centenar de pacientes. Los resultados mostraron que el tratamiento puede retardar el deterioro funcional y, en algunos casos, mejorar el estado clínico en las primeras etapas de la enfermedad.

El fármaco se administra mediante punción lumbar mediante un protocolo que combina dosis iniciales quincenales y aplicaciones mensuales posteriores. Su implementación requirió la coordinación entre los servicios de Neurología, Anestesiología, Farmacia Hospitalaria y Hospital de Día Polivalentelo que refleja la complejidad de la atención brindada a estos pacientes.

La ELA es una patología que afecta a las neuronas motoras encargadas de controlar los movimientos voluntarios. Aunque se considera una enfermedad minoritaria, es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente en Cataluña, por detrás de la demencia y la enfermedad de Parkinson. Su progresión es generalmente rápida y conduce a una pérdida progresiva de movilidad, dificultad para hablar, tragar y respirar, generando un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes y sus familiares.

La introducción de esta nueva terapia representa, según los especialistas, un paso esperanzador que podría marcar el inicio de una nueva etapa en el tratamiento de ELA genética.

Síguenos en nuestro canal whatsapp y no te pierdas las últimas novedades y todas las novedades de nuestra perfil de google.