Integra Therapeutics | Avencia Sánchez-Mejías: la niña que solo quería entender y hoy puede curar enfermedades genéticas
Estados Unidos lleva la delantera en este sector. Integra Therapeutics es de las pocas compañías europeas que está dando guerra. Esta empresa catalana tiene entre manos una herramienta capaz de escribir párrafos enteros en los genes de una persona enferma, lo que permitiría no solo eliminar los elementos problemáticos de un gen, sino corregirlos y hacerlo, además, en indicaciones que solo se pueden curar escribiendo mensajes largos. «Nosotros vamos a ese nicho», declara esta bióloga sevillana.
Su vocación de entender sale hasta cuatro veces en la conversación. La primera, cuando se recuerda de niña, siempre muy interesada en cómo funcionaban las cosas. La segunda, cuando piensa en lo que la llevó a decantarse por Biología cuando se debatía entre esta carrera o la de Medicina. «Lo que me interesaba de verdad era comprender y aprender, más que la práctica clínica», explica. Estudió en su ciudad natal, en la Universidad de Sevilla, y empalmó luego con una tesis doctoral en el Hospital Universitario Virgen del Rocío. «En investigación, tener una tesis doctoral es muy diferencial según donde quieras llegar -argumenta la protagonista de esta historia-. Y como me gusta mucho aprender, generar conocimiento y entender algo que nadie ha estudiado antes…». Aún menciona su sed de conocimiento una última vez, cuando expresa lo mucho que le satisface haberse convertido, años más tarde, en emprendedora. En cualquier caso, la historia de Avencia Sánchez-Mejías tiene varios capítulos en medio.
Porque esta niña que solo quería entender, hoy lidera un proyecto con potencial para curar decenas de enfermedades genéticas. Su interés por la biología y la genética molecular se remonta prácticamente al momento en que estudió la carrera, aunque la acabaron de empujar en esta dirección sus cuatro años en el Virgen del Rocío, donde trabajó en la primera unidad de España capaz de diagnosticar embriones antes de implantarlos y así liberarlos de la enfermedad que portaban sus padres. De Sevilla se fue a la Universidad de Miami. De allí, a la Universidad Nacional de Singapur. Y siete años y dos hijos después, decidió que era momento de volver a Europa.
Tercera ola
Coincidió, aquella decisión, con la puesta en marcha de un nuevo laboratorio en la Universitat Pompeu Fabra de Barcelona. Marc Güell, su investigador principal, venía de trabajar en Harvard (Estados Unidos) en unas instalaciones pioneras en este campo y había decidido que era momento de volver a casa para llevar a cabo sus propias investigaciones. Sánchez-Mejías se postuló para colaborar en su proyecto y, ahora son, ambos, cofundadores de Integra Therapeutics, una empresa que está trabajando en una herramienta de edición genética de última generación.
La empresa tiene a Takeda en su capital y el compromiso del Banco Europeo de Inversiones de destinar 8 millones
«Las enfermedades genéticas surgen por mutaciones en según qué genes; eso son errores en letras, palabras o párrafos completos [del texto que conforma nuestros genes] «Eso hay que cambiarlo», introduce el empresario. La primera generación de editores eran unas tijeras llamadas CRISPR que eran muy buenas para eliminar estos errores, pero todavía no eran capaces de volver a escribirlos correctamente. La segunda generación aprendió a cambiar una letra por otro, pero todavía tenía limitaciones «Nuestro caso es el de una tercera ola: Ahora podemos escribir lo que queramos en el genoma del paciente; «Ya no editamos, añadimos un párrafo entero», simplifica, dándole tremenda importancia a este elemento. Ahora, la manera de solucionar los obstáculos existentes es introduciendo en el organismo vectores virales, útiles, por un lado, pero incapaces de transmitir grandes mensajes. Y, como explica Sánchez Mejías, en las tres enfermedades genéticas más comunes [fibrosis quística, síndrome de Duchenne y hemofilia A]el gen causal es relativamente grande. «Nuestra plataforma FiCAT está dirigida a ese nicho», afirma el empresario. Resolver las limitaciones de la edición y de los vectores virales para poder escribir mensajes largos y completos en el genoma. «Estamos muy bien posicionados y somos una de las pocas empresas europeas que se dedican a esto», afirma hoy, ahora consejera delegada de la empresa.
Logros de la empresa
Integra Therapeutics ha podido hacer pruebas sobre una enfermedad concreta, aunque se dirija a todas, gracias al interés de una de las farmacéuticas más grandes del mundo. También cerró una de las rondas de financiación dirigidas a constituir una empresa más elevadas de España (seis millones de euros) y uno de sus socios fue el gigante farmacéutico japonés Takeda, que nunca había invertido en España en una operación tan inicial. Tiene, asimismo, el compromiso del Banco Europeo de Inversiones de invertir ocho millones en su siguiente ronda y acaba de llegar a un acuerdo clave con la compañía lituana Caszyme. Esta empresa tiene una herramienta muy similar a CRISPR-Cas9 (incluso mejor, en según qué áreas) y mucho más barata de utilizar.
[–>
Y así encaran unos años que serán claves. Primero, están trabajando en demostrar que su invento es viable haciendo pruebas con una enfermedad en concreto, cuyos ensayos clínicos tendrían que empezar en tres años. Pero, mientras, quieren abrir su plataforma a otras compañías para que estas puedan ir probando la solución en otras enfermedades y ellos obtener capital para financiar las siguientes fases. El objetivo, más a largo plazo, es que sea una farmacéutica la que acabe pagando las últimas etapas de desarrollo. Aunque probablemente queda mucho para que eso pase, Sánchez-Mejías tiene claro lo que haría a continuación: seguir aprendiendo.
Puedes consultar la fuente de este artículo aquí