Esto sucedió en marzo de 2025, pero el asunto permaneció en secreto hasta hoy. el pequeño Murió siete días después. de la infusión debido a una creciente respuesta inmune causada por la enorme cantidad de virus utilizado para transportar la herramienta genética.

A Mei le habían diagnosticado el síndrome de Snijders-Blok-Campeau, un trastorno genético extremadamente raro descrito en poco más de doscientas personas en todo el mundo. El cambio se debió a un «erratas» en un solo elemento del gen CHD3lo que provocó un leve retraso en el desarrollo y características del espectro autista. Sus padres, guiados por la esperanza de evitar que el desequilibrio afectara gravemente su futuro, invirtieron todos sus ahorros y vendieron sus activos hasta recaudar más de 800.000 dólares. Gracias a esta financiación privada, impulsaron el proyecto del neurocientífico Zilong Qiu, del Instituto de Investigación Songjiang de la Universidad Jiao Tong de Shanghai, destinado a diseñar un tratamiento adecuado para su hija.

La estrategia científica prometía ser revolucionaria. El equipo utilizó los llamados editores de base (una evolución del sistema CRISPR diseñado para corregir letras específicas en el ADN sin romper la doble cadena celular) y los agrupó en virus adenoasociados (AAV). Sin embargo, al tratarse de un vehículo de gran tamaño, los investigadores tuvieron que dividir las instrucciones genéticas en dos vectores virales diferentes, inyectando miles de millones de partículas. directamente al líquido cefalorraquídeo del menor.

Siete días después del procedimiento en el famoso Hospital Xinhua de Shanghai, Mei murió en la unidad de cuidados intensivos a causa de una microangiopatía trombótica, una respuesta inflamatoria sistémica masiva desencadenada por el vector viral. Los comités internos del hospital dictaminaron que la muerte estaba «definitivamente relacionada» con la infusión.

Negligencia y velo de silencio

Lejos de asumir responsabilidades o informar del accidente a la comunidad internacional para alertar a otros laboratorios, los responsables de la prueba enterraron el resultado. Los archivos del registro público de ensayos clínicos no se han actualizado y, a principios de este año, el equipo científico publicó con éxito sus pruebas preliminares con animales en la revista “Nature”. Pero en el artículo, los autores eliminaron toda mención de la financiación proporcionada por los padres, omitieron la información genética de la familia y descuidaron signos graves de toxicidad hepática y renal ya observados en la fase anterior de experimentación con primates.

“Este caso va más allá de la desgracia o la mala suerte humana, porque hay muchos indicios de errores científicos y bioéticos”, denuncia Gemma Marfany, catedrática de genética de la Universidad de Barcelona e investigadora del CIBERER, en declaraciones al Science Media Center (SMC) España. “De la misma manera que ocurrió en el caso de niñas atendidas por He Jiankui en 2018La prisa por ser los primeros en publicar una terapia innovadora ha llevado a los investigadores a ignorar los principios bioéticos más fundamentales. Además, las autoridades chinas guardaron el secreto e ignoraron las quejas bien fundadas de los padres”, añade Marfany.

La tragedia pone de relieve las vulnerabilidades de la regulación biomédica en este país asiático, donde los ensayos promovidos por investigadores en hospitales no siempre están sujetos al control de la agencia nacional de medicamentos y se benefician de un marco mucho más laxo que el europeo o americano.

El frágil equilibrio de la ciencia experimental

La muerte del minero resuena amargamente en una comunidad científica dividida entre la urgencia de curar y la obligatoria cautela experimental. Marc Güell, coordinador del grupo de investigación en biología sintética traslacional y profesor de investigación ICREA de la Universidad Pompeu Fabra, subraya al SMC la necesidad imperiosa de mantener el rigor: «Una noticia muy difícil. La verdad es que todavía estamos aprendiendo el equilibrio entre optimismo y cautela. Estos nuevos medicamentos genómicos de precisión permiten convertir los sueños en realidad, pero la experiencia aún es limitada. En cualquier caso, se requiere más que nunca la máxima transparencia en esta ciencia puntera».

No es la primera vez que un revés de esta magnitud sacude la medicina regenerativa. En 1999, el Muerte del joven Jesse Gelsinger. En un ensayo pionero en Estados Unidos, el desarrollo de la terapia génica quedó congelado durante casi una década. Hoy en día, la opacidad con la que se manejó la pérdida de Mei amenaza con arrojar una sombra de desconfianza sobre la edición personalizada del genoma.

Tras la publicación de la investigación periodística, la redacción de ‘Nature’ confirmó que No estaban al tanto de la muerte del paciente. durante la fase de evaluación del manuscrito y anunció que estaban examinando si el trabajo cumple con los estándares éticos requeridos para mantener su publicación.

Mientras tanto, los padres de la menor intentan aceptar la pérdida del anonimato, indignados por cómo los mismos funcionarios que debían salvar a su hija terminaron encubriendo su trágico final.