Una vacuna libera de un raro cáncer de hígado sin tratamiento a 9 pacientes
Una vacuna experimental ha mostrado resultados muy prometedores en un ensayo clínico de fase I en 16 pacientes con un tipo extremadamente raro de cáncer de hígado que afecta principalmente a niños y adultos jóvenes.
El estudio, dirigido por investigadores del Johns Hopkins y del St. Jude Children’s Research Hospital … mostró que el 75% de los participantes (9 pacientes) con carcinoma fibrolamelar (FLC) lograron el control de la enfermedad, ya sea mediante la estabilización del tumor o respuestas inmunes mensurables.
Tres pacientes (25%) lograron una respuesta profunda y actualmente se consideran libres de cáncer, incluido un niño de 13 años que logró una respuesta casi completa y continuó la inmunoterapia durante dos años.
Los resultados se publican en la revista «Nature Medicine».
La mayoría de los participantes habían recibido previamente al menos una línea de quimioterapia sin éxito. En un caso, la combinación de la vacuna con inmunoterapia permitió la extirpación quirúrgica del tumor, que se consideraba inviable antes del tratamiento debido al dolor y la progresión de la enfermedad. El paciente mostró mejoría durante los primeros meses de participación en el ensayo.
«Los resultados son extraordinarios», afirma el coautor del estudio Mark Yarchoan, profesor asociado de oncología de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins. «Ver respuestas tan profundas y duraderas, y ver pacientes capaces de alcanzar hitos importantes en sus vidas, es extremadamente alentador. »
La enfermedad carece de tratamientos y tiene un pronóstico desfavorable al no poder operarse el tumor.
El carcinoma fibrolamelar es un cáncer de hígado muy raro y representa entre el 1% y el 5% de todos los carcinomas hepatocelulares. Su incidencia se estima en aproximadamente 0,02 casos por 100.000 personas al año y generalmente afecta a adultos jóvenes y adolescentes sin antecedentes de enfermedad hepática. dice la autora principal del estudio, Marina Baretti, profesora asistente de oncología en Johns Hopkins. «La enfermedad no tiene tratamientos aprobados y su pronóstico es particularmente malo cuando el tumor es inoperable».
Lo que hace que FLC sea un candidato ideal para una vacuna es la presencia, en todos los pacientes, de la misma alteración genética: la fusión de las proteínas DNAJB1 y PRKACA, que actúa como impulsor del tumor. Esta característica común nos permite diseñar una vacuna universal dirigida a este objetivo molecular, explica Yarchoan.
El ensayo, realizado entre abril de 2020 y septiembre de 2022, incluyó a 16 pacientes de 12 años o más con tumores irresecables. Después de varios retiros, 12 pacientes completaron la evaluación. El tratamiento incluyó una fase de inducción de 10 semanas y una fase de mantenimiento de hasta dos años, combinada con fármacos inhibidores de los puntos de control inmunológico utilizados en otros cánceres de hígado.
La vacuna mostró un perfil de seguridad favorable; Los efectos secundarios más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza y fatiga.
Los investigadores ya están trabajando para ampliar el estudio y prepararse para un ensayo clínico más amplio.
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