La HeFH es causada por mutaciones genéticas que dificultan la eliminación del colesterol LDL del torrente sanguíneo, lo que promueve la acumulación de depósitos de grasa en las arterias y aumenta el riesgo de ataque cardíaco o accidente cerebrovascular.

El medicamento pertenece a una Nueva generación de inhibidores de PCSK9.. Su acción consiste en bloquear la proteína PCSK9, responsable de la degradación de los receptores hepáticos que captan el colesterol LDL. Al proteger estos receptores, esta píldora facilita que el hígado elimine más colesterol de la sangre.

El colesterol es esencial para el organismo porque forma parte de las membranas celulares, pero cuando su nivel es demasiado alto, se acumula en las arterias formando placas ateroscleróticas. Estas placas impiden el flujo sanguíneo y pueden romperse, provocando coágulos de sangre que pueden provocar ataques cardíacos o accidentes cerebrovasculares. .

Los resultados del estudio, publicado en ‘JAMA’, proceden de un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado y doble ciego de 52 semanas de duración en el que participaron 303 adultos de 17 países, todos tratados previamente con estatinas u otros medicamentos hipolipemiantes.

Los participantes recibieron una pastilla de enlicitida de 20 mg o un placebo una vez al día. Después de 24 semanas, el grupo tratado con enlicitida redujo sus niveles de colesterol LDL en un 58,2%, mientras que el grupo de placebo no observó cambios significativos. Al final del año de seguimiento, la reducción en el grupo tratado fue del 55,3%, frente a un aumento del 8,7% en el grupo placebo.

El tratamiento también disminuyó otras partículas relacionadas con el riesgo cardiovascular, como la apolipoproteína B (–48,2%) y la lipoproteína (a) (–24,7%).

“Enlicitida es una Tratamiento eficaz y bien tolerado para reducir el colesterol LDL en adultos con hipercolesterolemia miembro heterocigoto de la familia”, escriben los autores del estudio.

Actualmente se están realizando ensayos para evaluar si esta marcada reducción del colesterol se traduce en menos eventos cardiovasculares y si el fármaco también podría beneficiar a otros pacientes de alto riesgo además de aquellos con HeFH.