Los dos se pusieron manos a la obra. Cristina descubrió la Fundación Cris Cáncer y su nueva unidad de terapias experimentales en el Hospital Clínico de Madrid. Desde agosto de 2024 forma parte de un ensayo que incluye pacientes con diferentes cánceres, pero con un denominador común: una mutación en una proteína específica. Acude todos los meses al centro de Madrid para hacerse un chequeo y recoger la ampolla que contiene la pastilla que debe tomar diariamente. “La idea es cronificar la enfermedad y frenar todo”, explica.

Cristina da rostro a un liderazgo del que España puede presumir: ser el país con más ensayos clínicos de la Unión Europea, líder tanto en número de ensayos autorizados como en diversidad de áreas terapéuticas. Durante el año 2025, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado 962 ensayos clínicossegún el Registro Español de Estudios Clínicos (Reec). Crecimiento que se mantiene desde hace más de 10 años. Con estos datos, la AEMPS ha conseguido posicionarse, un año más, como la agencia europea líder en autorizaciones y una de las más relevantes del mundo, lo que garantiza a los pacientes españoles beneficiarse de tratamientos innovadores.

Además, llama la atención el número de ensayos de fase temprana que se llevan a cabo, ya que es allí donde se concentra la investigación de nuevos fármacos. Si en 2015 se autorizaron 156 ensayos de fase I y fase I/II (19% del total autorizado), diez años después ascienden a 244, lo que representa el 25% del total autorizado. Un incremento que demuestra el interés por traer nuevos desarrollos a España.

Nuestro país es referente en áreas clave como la investigación de fármacos para tratar el cáncer, enfermedades raras, terapias avanzadas y medicamentos innovadores, áreas que requieren una alta especialización y que constituyen prioridades para la salud pública.

Amelia Martín, directora de investigación de Farmaindustria, explica el porqué de este liderazgo español: «Hay un paso importante y es la regulación en 2016 del real decreto que simplifica, racionaliza y coordina todo el tema de la autorización y ejecución de los ensayos clínicos. De esta manera, nos adelantamos al resto de países europeos. Se creó uno excelente ecosistema de colaboración público-privada“Hay una alta cualificación de los profesionales de la salud, un excelente sistema de salud, el altruismo de los pacientes y el compromiso de la industria con el país, con una inversión de 1.700 millones en I+D en 2025, incluidos mil millones para ensayos clínicos”.

«El ensayo representa esperanza y oportunidad ante ciertos diagnósticos. Y si tiene éxito, Paciente se beneficia de un fármaco del futuro en un hospital españolmientras que hace años había que irse a Estados Unidos”, recuerda Amelia Martín.

Casi la mitad de los ensayos autorizados (40%) corresponden al campo de la oncología, con hospitales españoles de referencia a nivel europeo, lo que nos sitúa, con diferencia, como el país de la UE con más investigación en esta área terapéutica. “Llevamos varios años siendo líderes en oncología porque tenemos una estructura sanitaria de calidad, una cultura de la oncología médica que ya cumple 50 años -España fue uno de los primeros países en creer en esta especialidad- y que en el ADN del médico oncólogo obtiene la mejor innovación para los pacientes a nivel de diagnóstico y tratamiento, y esto es posible gracias al ensayo clínico, que es el paradigma de excelencia en la atención sanitaria”, afirma el Dr. Javier Castro, presidente de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM).

El experto también destaca el trabajo de los Grupos Cooperativos Nacionales de Investigación en Oncología Médica, que realizan estudios de forma independiente de la industria farmacéutica e intentan abordar otras necesidades médicas no cubiertas, como el desarrollo de biomarcadores.

Además, ha cambiado la forma en que los ciudadanos perciben el ensayo clínico. Ya no lo viven como una experiencia sino como una oportunidad. «Los pacientes entienden que los ensayos les permiten acceder a la mejor innovación terapéutica y a la excelencia asistencial. Hoy confían y muchas veces son ellos quienes los buscan en los diferentes hospitales. Dentro de las asociaciones de pacientes trabajamos mucho en este aspecto», afirma el presidente de la SEOM, quien destaca cómo la población española es «generosa y altruista», rasgo que nos ha convertido también en líderes en trasplantes y donaciones.

Oportunidad y esperanza

Después de la oncología, el área que aglutina más ensayos es la de las enfermedades raras, con el 22,5% de las investigaciones realizadas en nuestro país. Es el caso de Daniel de Vicente, miembro de la junta directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). A finales de 2017 entró en un ensayo clínico que finalizó en 2022 con el mejor resultado posible. El fármaco funcionó y fue aprobado en abril de 2024. «En el caso de las enfermedades raras, sólo el 6% tiene un tratamiento eficaz y sólo el 20% está en investigación. Por eso los ensayos clínicos dan esperanza a los pacientes y la posibilidad de ser tratados prematuramente», subraya.

A pesar de que los síntomas desde el nacimiento y que empeoraron con la edad, Daniel, como muchos pacientes con patologías raras, no recibió un diagnóstico hasta mucho más tarde. Tenía 36 años cuando le dijeron que tenía deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD). “Los especialistas me explicaron que era una enfermedad grave y que hasta la fecha no había tratamiento”, recuerda. Le ofrecieron la oportunidad de participar en un ensayo clínico que parecía prometedor. Se reclutó a cuatro pacientes españoles para participar en el ensayo en el Hospital Ramón y Cajal de Madrid. Recuerda la experiencia como «muy positiva»: «Fue un ensayo largo. Durante 5 años tuvimos que ingresar al hospital cada 15 días para recibir la terapia, que consistía en una infusión intravenosa lenta (unas 5-6 horas), luego estar en observación otras 48 horas».

La terapia logró detener la progresión de la enfermedad, mejorar los síntomas y aumentar la esperanza de vida. “Este es un excelente ejemplo de cómo pasar de una enfermedad sin tratamiento al desarrollo de un fármaco que consigue todos los objetivos de mejora propuestos a través de un ensayo clínico”, subraya.

También reconoce que tras el ensayo hubo «un poco de lucha» y un «largo camino» de casi dos años hasta que el tratamiento pudo aprobarse en España. En este sentido, cree que, en general, se deberían agilizar los procesos para facilitar el acceso a nuevos medicamentos.

A partir de ahora Daniel acude al hospital de día cada 15 días para recibir la infusión, pero ya no tiene que estar internado 48 horas sino unas 5 horas. “La verdad es que nos cambió la vida a todos los pacientes”, afirma.