EL Agencia Española del Medicamento dio luz verde al inicio del ensayo clínico en humanos de un nuevo medicamento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El fármaco fue desarrollado por un grupo de investigadores del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), entre los que se encuentran los investigadores Ana Martínez y Carmen Gil.

“Es un pequeño rayo de luz en un ambiente algo oscuro, pero aún queda mucho trabajo por hacer”observa Ana. Comenzaron a trabajar en este proyecto en 2009 y hoy, 17 años después, esta autorización representa un paso clave en la lucha contra la enfermedad. «Aún queda mucho trabajo por hacer, «Necesitamos mucha inversión, mucha perseverancia y mucha perseverancia».él enfatiza.

droga AP-2

La droga desarrollada la AP-2tiene como objetivo restaurar la función de TDP-43A Proteína patológicamente alterada en pacientes con ELA. que causa la muerte de neuronas motoras (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal a los músculos) y, por tanto, la progresión de la enfermedad.

Ensayo clínico de fase 1

EL primera fase Este ensayo clínico comenzará en abril y contará con la participación de 70 voluntarios sanos. La razón por la que lo hacemos con personas que no tienen la enfermedad, dice Carmen, es para comprobar la seguridad de las personas, porque «Ésta será la primera vez que el medicamento se administre a humanos y debemos estar absolutamente seguros de que no produce efectos tóxicos en humanos».

Además de la seguridad, farmacocinéticaes decir cómo se mueve este medicamento en el cuerpo humanocómo se absorbe y metaboliza, hasta su eliminación del organismo.

Hasta el momento, en los estudios que se han realizado tanto en células como en animales, «no se han encontrado efectos tóxicos significativos», por lo que esperamos que «en humanos pase lo mismo», afirma Carmen, «pero para ello hay que tener mucho cuidado y por eso empezaremos con un grupo pequeño y las dosis se irán administrando de forma paulatina», añade.

La prueba la realizará la spin off CSIC Molefy Pharma (Grupo Arquimea)una empresa autorizada por el Consejo para el desarrollo de este medicamento.

Efectos de la experimentación con animales

Se observó un cambio patológico significativo en las pruebas con animales. Ana explica que vieron cómo “Se recupera la función de esta proteína anormal en la enfermedad, la enfermedad no se propaga de célula a célula y protege la neurona motora”. Asegura que son muy buenos resultados, indicadores de efectividad.

Los investigadores señalan que si todo sale según lo previsto, A principios del próximo año, la siguiente fase podría comenzar con la administración del medicamento a pacientes con ELA. Además, quisieron destacar que se trata de una encuesta «íntegramente española, con inversiones españolas y realizada en centros públicos y privados españoles».

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