En el Instituto de Investigación Vall d’Hebron (VHIR) hay esperanza y mucha responsabilidad ya que están en primera línea Proyecto europeo Phoenixen el que participan 13 instituciones europeas y que tiene como objetivo “realizar un ensayo clínico para probar la eficacia y seguridad de un fármaco para tratar el cáncer infantil”. En el laboratorio, acompañados por los doctores Segura y la doctora María José Pérez, nos muestran el medicamento ibrilatazar de AbilityPharmaque se probará en pacientes pediátricos con cáncer infantil.

“Los niños y adolescentes con cáncer necesitan terapias adaptadas a su biología y edad, que sean efectivas, pero también menos tóxicas”, explica el doctor Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebron. Lo que también nos explica el Dr. Miguel Segura, coordinador del Grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles de Vall d’Hebron: «no es un fármaco exclusivo para pacientes pediátricos» sino que «llevamos ya varios años trabajando y está desarrollado para el cáncer de endometrio, pulmón o páncreas en adultos, pero lo que permitirá este estudio es adaptar la formulación de este fármaco, que se administra en cápsulas en adultos, para poder administrarse a la población pediátrica ajustando y modificando la dosis».

Para el doctor Segura “este medicamento tiene un mecanismo de acción diferenteque, en comparación con otros tratamientos, como la quimioterapia y la radioterapia, aumenta el nivel de estrés de las células tumorales de modo que se alcanza un cierto umbral en el que la célula tumoral decide morir.

Ensayo «esperanzador»

En este ensayo participarán aproximadamente 50 pacientes de entre 6 meses y 18 años con tumores sólidos recurrentes o resistentes al tratamiento. Esto afectará principalmente a pacientes con neuroblastoma, pero también podría aplicarse a otros tumores pediátricos de alto riesgo. El Dr. Segura nos dice que “le explicaremos a las familias que tenemos mucha esperanza porque es un fármaco que funciona bastante bien en adultos y creemos que puede ser muy bueno para esta población, pero en realidad es un ensayo clínico”. Lo importante es añadir que “en esta primera fase del proyecto hay que valorar que este fármaco no es tóxico, no tiene efectos secundarios y puede ser bien tolerado”.

El estudio evaluará el fármaco ibrilatazar en combinación con quimioterapia o inmunoterapia, ya que estudios anteriores han demostrado que puede reforzar la acción de estos tratamientos sin añadir toxicidad. Los principales objetivos serán establecer la dosis recomendada del fármaco y estudiar la seguridad y actividad antitumoral.

cáncer infantil

Según datos del VHIR, los tumores sólidos pediátricos, como el neuroblastoma, el sarcoma o determinados tumores extracraneales, siguen siendo una de las principales causas de mortalidad por cáncer en niños y adolescentes. Aunque los tratamientos actuales han mejorado la supervivencia, siguen siendo muy agresivos y dejan importantes consecuencias físicas y emocionales. Cada año, más de 6.000 niños y niñas son diagnosticados con tumores sólidos en Europay aproximadamente 1.000 están en alto riesgo con opciones de tratamiento muy limitadas o nulas.

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