Primero, padecía anemia hemolítica autoinmune (AIHA), que estaba destruyendo sus glóbulos rojos; también trombocitopenia inmune (PTI), que eliminó sus plaquetas provocando hemorragias; y finalmente el síndrome antifosfolípido que, paradójicamente, lo ponía en riesgo de desarrollar coágulos sanguíneos fatales. Dependía de transfusiones de sangre diarias y de un arsenal de medicamentos que apenas lograban mantenerla con vida. Hoy, después de haber sufrido un terapia experimental con células CAR-Teste paciente se encuentra en remisión completa desde hace un año y sin necesidad de medicación.

Este hito médico, publicado hoy en la revista científica ‘Med’ (Grupo Cell), supone la primera vez que se utiliza esta técnica de ingeniería celular para tratar simultáneamente tres patologías autoinmunes graves en el mismo individuo. El éxito del procedimiento sugiere que estamos ante una herramienta capaz de «resetear» el sistema de defensa del organismo cuando se sale de control, proporcionando así una salida a pacientes que han agotado todas las líneas de tratamiento convencionales.

Medicina contra el caos

La terapia CAR-T a menudo se denomina “medicina viva”. El proceso comienza extraer células T del propio paciente –el ejército del sistema inmunológico– para rediseñarlos genéticamente en el laboratorio. En este caso, investigadores del Hospital Universitario de Erlangen, Alemania, modificaron estas células para identificar y destruir una proteína específica llamada CD19que se encuentran en los linfocitos B. Estos últimos fueron precisamente los responsables de la producción de anticuerpos que atacaron por error la sangre del paciente.

El resultado fue, en palabras de los investigadores, devastador. Apenas una semana después de recibir la infusión de sus propias células modificadas, la mujer recibió su última transfusión de sangre. En tres semanas, sus niveles de hemoglobina habían vuelto a la normalidad y los anticuerpos dañinos habían desaparecido de su sangre. La “fábrica” de la enfermedad fue desmantelado desde el interior por sus propios defensores… reeducados.

El “reset” del sistema inmunológico

El Dr. Fabian Müller, autor principal del estudio e investigador del Hospital Universitario de Erlangen, destaca que la eficacia del tratamiento reside en su capacidad para limpiar profundamente el organismo. «El tratamiento ha demostrado ser extremadamente eficaz para eliminar las tres enfermedades autoinmunes simultáneamente», explica Müller. Según el experto, las células CAR-T fueron capaces de infiltrarse en diferentes tejidos y eliminar todos los linfocitos B rebeldes en cualquier etapa de su desarrollo.

Lo más fascinante para el equipo médico ocurrió meses después. Cuando el cuerpo del paciente regeneró los linfocitos B, estos eran “ingenuos”, es decir, células nuevas que no portaban la memoria agresiva de la enfermedad. El sistema inmunológico se había restablecido a la configuración de fábrica. “Después de estar enfermo durante más de una década, el paciente se encuentra ahora en un estado de remisión sin tratamiento y pudo retomar una vida casi normal», se alegra el Dr. Müller, quien subraya el impacto radical que esta intervención tuvo en su calidad de vida.

Precaución en un solo caso

A pesar del entusiasmo generado por estos resultados, la comunidad científica pide cautela. En cuanto a la descripción de un caso clínico único, el estudio carece de grupos de control o de una muestra amplia que permita generalizar definitivamente los resultados.

Cristina Pascual Izquierdo, jefa de sección de hematología del Hospital Gregorio Marañón de Madrid, advierte al Centro de Medios Científicos (SMC) España de que, aunque el interés clínico es notable, «la Los resultados deben interpretarse con precaución. y como generadores de hipótesis, más que de prueba definitiva. Para el experto, este trabajo constituye una “señal preliminar relevante” que abre la puerta al tratamiento de enfermedades autoinmunes que no responden a nada más.

En este sentido, Manel Juan, jefe del servicio de inmunología del Hospital Clínic de Barcelona, ​​reconoce que estamos ante una tendencia imparable en la literatura científica reciente. Según explica, ya hay más de un centenar de ensayos clínicos que exploran esta vía. “Estas estrategias suponen una auténtica revolución terapéutica, especialmente en pacientes que no responden a los tratamientos convencionales”, afirma el Dr. Juan del SMC, quien destaca que el abordaje de estas patologías está evolucionando rápidamente hacia terapias celulares dirigidas.

Aunque el paciente tiene algunas secuelas leves, como recuentos bajos de glóbulos blancos o elevaciones leves de las enzimas hepáticas, los médicos sospechan que este daño es el resultado de los diez años anteriores de Tratamientos agresivos con esteroides e inmunosupresores.más que la terapia CAR-T en sí. Este detalle es crucial para el futuro de la especialidad, porque sugiere la posibilidad de no esperar a que fracasen todas las opciones para recurrir a la ingeniería celular.