Inmunoterapia con célulasCARROconocido por su éxito en el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre, ha alcanzado un hito importante al mostrar resultados prometedores contra tumores solidosparticularmente en niños con gliomas difusos de la línea media.

Un ensayo clínico de fase 1, realizado por investigadores de Universidad Stanford y cuyos resultados fueron publicados en la revista “Nature”, mostraron mejoras significativas en pacientes con estos tumores cerebrales altamente fatales, incluido un caso de remisión completa.

Los gliomas difusos de la línea media, como el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), son tumores agresivos con una supervivencia media de sólo un año después del diagnóstico. Estos tumores, que afectan el cerebro o la médula espinal, no responden a la quimioterapia o la cirugíay la radioterapia sólo ofrece un alivio temporal.

Una enfermedad con una tasa de supervivencia de un año

El ensayo incluyó a 11 niños y jóvenes diagnosticados con glioma difuso de línea media, una enfermedad devastadora con una tasa de supervivencia media de alrededor de un año.

El tratamiento con células CAR-T consiste en modificar genéticamente los linfocitos T del sistema inmunológico para reconocer y destruir las células tumorales. En este caso, los investigadores diseñaron las células CAR-T para apuntar a un marcador específico, GD2, que abunda en las células tumorales DIPG. Los resultados en modelos animales ya habían sido concluyentes, pero este ensayo supone un importante paso adelante al demostrar su eficacia en humanos.

Resultados favorables en nueve personas

De los 11 participantes, nueve mostraron beneficios significativos, con mejoras en su calidad de vida y recuperación funcional. En cuatro casos, el tamaño del tumor se redujo en más del 50% y uno de los pacientes mostró una respuesta completa, con desaparición completa del tumor en los escáneres cerebrales. Este joven de 17 años, diagnosticado hace cuatro años, está sano, asiste a la universidad y ha visto mejoras en sus funciones motoras y sensoriales.

Luis Álvarez-Vallina, experto en inmunoterapia del Hospital Universitario 12 de Octubre de España, considera este estudio un paso importante en términos de seguridad y eficacia. Aunque destaca que la duración del seguimiento es limitada, destaca que documentar una remisión completa de una enfermedad incurable es un logro importante.

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